{"id":34149,"date":"2013-02-03T05:30:49","date_gmt":"2013-02-03T05:30:49","guid":{"rendered":null},"modified":"-0001-11-30T00:00:00","modified_gmt":"-0001-11-30T00:00:00","slug":"setting-up-of-a-european-project-for-the-treatment-of-patients-with-fanconis-anemia-through-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.best-dentist-dentistry.com\/de\/setting-up-of-a-european-project-for-the-treatment-of-patients-with-fanconis-anemia-through-gene-therapy\/34149","title":{"rendered":"Die Einrichtung eines europ\u00e4ischen Projekts f\u00fcr die Behandlung von Patienten mit Fanconi An\u00e4mie durch Gentherapie."},"content":{"rendered":"

Umsetzung eines europ\u00e4ischen Projekts f\u00fcr die Behandlung von Patienten mit Fanconi-An\u00e4mie durch Gentherapie.<\/strong><\/p>\n

-28 Januar startete seine Reise ein Projekt gef\u00f6rdert durch das Siebte Rahmenprogramm der Union European Hematology Patienten mit Fanconi An\u00e4mie Behandlung <\/p>\n

-EUROFANCOLEN ist der Name des European Consortium, die dieses Projekt entwickeln wird, dieses Konsortium bringt Experten in der Forschung und Behandlung von Fanconi An\u00e4mie. Das Konsortium wird koordiniert von Dr. Juan a.. Bueren, CIEMAT und Forscher des Zentrums f\u00fcr biomedizinische Forschung in Netzwerk seltener Krankheiten (CIBERER) <\/p>\n

Madrid, Januar 2013 –<\/strong> Montag, 28 Januar, hat begonnen, ein neues Projekt, gef\u00f6rdert durch den siebten Programm der Europ\u00e4ischen Union f\u00fcr die Behandlung von h\u00e4matologischen Problem der Patienten mit Fanconi An\u00e4mie durch Korrektur des genetischen Defekts in Stammzellen aus dem Knochenmark der Patienten. Das Projekt konnte dank der Anstrengungen f\u00fcr mehr als zehn Jahren der pr\u00e4klinischen und klinischen Forschung gehen. <\/p>\n

F\u00fcr die Umsetzung dieses Projekts wurde gegr\u00fcndet von einem europ\u00e4ischen Konsortium (EUROFANCOLEN) zwischen wissenschaftlichen Experten in der Forschung und Behandlung von Fanconi An\u00e4mie oder Gentherapie f\u00fcr andere Krankheiten. In klinischen Studien zur Entwicklung neuer Medikamente werden verwendet, um die Erfassung einer gro\u00dfen Zahl von h\u00e4matopoetischen Stammzellen zu erleichtern (verantwortlich f\u00fcr die Bildung von Blutzellen) der Patienten. <\/p>\n

In einer zweiten Phase werden diese Zellen Lentiviralen Vektoren, modifizierte Viren ausgesetzt sein, die das therapeutische gen, bekannt als FANCA zur Erleichterung der Korrektur des genetischen Defekts diese Stammzelle Lebenszeit zu tragen. Dieser therapeutische Ansatz wurde bereits erfolgreich von den Forschern des Konsortiums bei Patienten mit angeborener Immundefekte oder \u03b2-Thalass\u00e4mie verwendet. Da das neue gen, aus der Familie der Lentiviren \u00dcbertragung Vektor, zeigen mehr Sicherheit und Wirksamkeit als die zuvor verwendeten Vektoren, verwenden die meisten klinische Studien der Gentherapie, die heute im Gange sind immer diese neue Familie von Vektoren. <\/p>\n

Die Einrichtung der Europ\u00e4ischen Konsortium-EUROFANCOLEN ist eine spanische Initiative gef\u00f6rdert durch das Ministerium f\u00fcr Gesundheit, soziale Dienste und Gleichheit, f\u00fcr die Behandlung von Fanconi An\u00e4mie durch Gentherapie vorangestellt. <\/p>\n

EUROFANCOLEN wird koordiniert von Dr. John A. Bueren, der das Centro de Investigaciones Energ\u00e9ticas, Umwelt und Technik (CIEMAT) und seltene Krankheiten (CIBERER) und die Cyber nehmen folgende Teams der Grundlagenforschung und der klinischen Forscher: <\/p>\n

Dr. Juan A. Bueren. CIEMAT\/CIBERER (s). <\/p>\n

DRA. Marina Cavazzana-Calvo. Necker-Krankenhaus (Fr). <\/p>\n

Dr. Adrian Thrasher. University College London Institute der Kindergesundheit und Great Ormond Street Hospital NHS Trust (UK). <\/p>\n

Dr. Julian Sevilla. University children’s Hospital Kind Jesus (s). <\/p>\n

DRA. Cristina Tag Heredia. Krankenhaus Vall d ’ Hebron (s). <\/p>\n

DRA. Anne Galy. GENETHON (Fr). <\/p>\n

Dr. Jean Soulier. Saint Louis Hospital und Universit\u00e4t Paris (Fr). <\/p>\n

Dr. Jordi Surrall\u00e9s University autonome Barcelona\/CIBERER (s). <\/p>\n

Dr. Tobias Paprotka. GATC Biotech AG (Ger). <\/p>\n

Dr. Manfred Schmidt. Deutsches Krebsforschungszentrum. DKFZ\/NCT (Ger). <\/p>\n

D. Mario Romero. IDETRA (s). <\/p>\n

Als wissenschaftlicher Berater f\u00fcr das Projekt Dr sind. Eliane Gluckman der Hospital Saint Louis in Paris, der die erste Transplantation von Nabelschnurblut, gerade bei einem Patienten mit Fanconi An\u00e4mie, durchgef\u00fchrt und Dr. Jakub Tolar, die Kinder und die Fanconi-An\u00e4mie-Forschung-Stiftung (FARF) ’ s Hospital of Minnesota in eines der Krankenh\u00e4user in gr\u00f6\u00dfere Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit dieser Erkrankung. <\/p>\n

Die \u00f6ffentliche Pr\u00e4sentation des Projektes wurde am Montag, 28. Januar um 15 Uhr in der Aula der CIEMAT (Avenida Complutense 22. durchgef\u00fchrt (28040 Madrid). Die Veranstaltung war die Intervention: Eliane Gluckman (Saint Louis Hospital, Paris, Frankreich), Marina Cavazzana (Necker-Krankenhaus, Paris, Frankreich), Ram\u00f3n Gavela (Vize-Generaldirektor der CIEMAT, Madrid, Spanien), Adrian Thrasher (University College London, Vereinigtes K\u00f6nigreich), Fulvio Mavilio (Direktor Cient\u00edfico de Genethon, Frankreich) und Juan Bueren (CIEMAT\/CIBERER(, Madrid, Spanien). <\/p>\n

Zusammenfassung der das Proyecto:<\/strong> <\/p>\n

Fanconi-An\u00e4mie ist eine schwere erbliche Erkrankung durch das Versagen des Knochenmarks, eine Erh\u00f6hung der Anf\u00e4lligkeit f\u00fcr Krebs und Missbildungen. Die Allogene Transplantation (die von anderen Personen stammen) Zellen h\u00e4matopoetischen Stammzellen ist derzeit nur definitive Behandlung f\u00fcr h\u00e4matologische Symptome der Krankheit, obwohl es oft Komplikationen der Immunsuppression und Myelosuppression (verminderte Aktivit\u00e4t des Knochenmarks) des Patienten zugeordnet ist, f\u00fcr die so genannte Krankheit von Graft-versus-Host (eine Absage an den Rezeptor-Zellen) und einen langfristigen Anstieg der Inzidenz von Plattenepithel-Karzinom, eine bestimmte Art von epithelialem Krebs. <\/p>\n

Schwierigkeiten haben, eine ausreichende Anzahl von Stammzellen von Patienten mit Fanconi An\u00e4mie und die Verwendung von einige effektive Protokolle zur \u00dcbertragung von DNA (suboptimale Transduktion Protokolle) bisher haben begrenzt den Erfolg der klinischen Studien der Gentherapie bei Patienten mit der Krankheit. <\/p>\n

Der von EUROFANCOLEN vorgeschlagene innovative gen-Therapie-Ansatz beinhaltet die Verwendung von zwei neuesten biotechnologischen Innovationen. Einerseits, die Entdeckung neuer Medikamente mit starken Aktivit\u00e4t mobilisieren Stammzellen aus dem Knochenmark in das periphere Blut. Auf der anderen Seite die Entwicklung eines neuen Vektors, die von den Mitgliedern des Konsortiums, Lentivirale genehmigt von der Europ\u00e4ischen Kommission im Dezember 2010 neue Droge Waise; d.h., die einem geringen Prozentsatz von Menschen, f\u00fcr Patienten mit Fanconi-An\u00e4mie. <\/p>\n

Daher ist das Hauptziel dieses Projektes die Entwicklung eines Protokolls zur sicheren und wirksamen gen-Therapie f\u00fcr Patienten mit Fanconi An\u00e4mie des Subtyps A, am h\u00e4ufigsten bei diesen Patienten, die genetische Korrektur ihrer zuvor mobilisierte h\u00e4matopoetische Stammzellen im peripheren Blut. <\/p>\n

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