{"id":3623,"date":"2012-02-22T19:00:10","date_gmt":"2012-02-22T19:00:10","guid":{"rendered":null},"modified":"-0001-11-30T00:00:00","modified_gmt":"-0001-11-30T00:00:00","slug":"data-to-four-years-in-a-phase-ii-trial-with-the-product-in-oral-research-of-genzyme-gauchers-disease-suggests-a-significant-improvement-in-all-indicators","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.best-dentist-dentistry.com\/fr\/data-to-four-years-in-a-phase-ii-trial-with-the-product-in-oral-research-of-genzyme-gauchers-disease-suggests-a-significant-improvement-in-all-indicators\/3623","title":{"rendered":"Donn\u00e9es \u00e0 quatre ans, dans une phase II du proc\u00e8s avec le produit de recherche oral de la maladie de Gaucher de Genzyme, sugg\u00e8rent une am\u00e9lioration significative de tous les indicateurs."},"content":{"rendered":"

Donn\u00e9es \u00e0 quatre ans, dans une phase d’essai II avec le produit de recherche oral de la maladie de Gaucher de Genzyme, sugg\u00e8rent une am\u00e9lioration significative de tous les indicateurs de.<\/strong> <\/p>\n

a d\u00e9j\u00e0 termin\u00e9 le recrutement en phase III des essais de tartrate d’eliglustat.
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Cambridge (EE).(UU.), f\u00e9vrier 2012.-<\/strong> Genzyme, une compagnie de Sanofi (EURONEXT : SAN et NYSE: SNY), a pr\u00e9sent\u00e9 les donn\u00e9es de surveillance pour les patients inclus dans l’essai de II de son produit par voie orale de la phase clinique de quatre ans, dans le d\u00e9veloppement de type I maladie de Gaucher, connue comme le tartrate d’eliglustat. L’ont \u00e9t\u00e9 maintenues ou autres am\u00e9liorations dans tous les objectifs, y compris les marqueurs de maladie osseuse \u00e0 quatre ans. Les r\u00e9sultats ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9s pour la premi\u00e8re fois lors du Symposium maladie lysosomale Network WORLD ”, qui a eu lieu \u00e0 San Diego (EE.)(UU). <\/p>\n

Le tartrate eliglustat, sous forme de comprim\u00e9 pour administration orale est en cours de d\u00e9veloppement afin d’offrir une alternative de traitement plus confortable pour les patients adultes Gauchers maladie Type I, en plus d’\u00e9largir les options de traitement pour atteindre des objectifs cliniques individualis\u00e9es. L’enzymoth\u00e9rapie substitutive, qui est administr\u00e9 par perfusion intraveineuse, est actuellement le meilleur traitement disponible pour les patients atteints de maladie de Gauchers Type i. <\/p>\n

Genzyme a d\u00e9j\u00e0 annonc\u00e9 que la phase d’essai II, d’une dur\u00e9e de 52 semaines, avec eliglustat tartrate avait respect\u00e9 son objectif primaire, cherchant une r\u00e9ponse cliniquement significative dans au moins deux des trois principaux objectifs (am\u00e9lioration de la taille de la rate et les niveaux d’h\u00e9moglobine et de plaquettes) chez les patients dans l’\u00e9tude… Les patients ont continu\u00e9 \u00e0 recevoir le tartrate d’eliglustat, dans le prolongement de l’\u00e9tude, plus de quatre ans. Les donn\u00e9es de ce groupe de patients sugg\u00e8rent des am\u00e9liorations continuent ou stabilis\u00e9e dans tous les indicateurs : <\/p>\n

-volume de la rate et le foie a chut\u00e9 depuis le d\u00e9but dans une moyenne de 63 % et 28 %, respectivement. <\/p>\n

-niveaux d’h\u00e9moglobine et de plaquettes ont augment\u00e9 depuis le d\u00e9but en moyenne 2,3 g\/dL et 95 %, respectivement. <\/p>\n

-tous les patients (100 %) avaient \u00e9t\u00e9 au moins trois des quatre objectifs th\u00e9rapeutiques ensemble h\u00e9matologique et visc\u00e9rale pour la th\u00e9rapie de remplacement enzymatique. <\/p>\n

-donn\u00e9es indiquent \u00e9galement une am\u00e9lioration continue de la densit\u00e9 min\u00e9rale osseuse, mesur\u00e9e par ost\u00e9odensitom\u00e9trie, avec une augmentation de la moyenne 0,8 depuis le score t du d\u00e9but, dans la colonne lombaire. <\/p>\n

Lors de la phase II, \u00e9tude, les effets ind\u00e9sirables signal\u00e9s et qu’ils ont \u00e9t\u00e9 de plus de deux patients durant les quatre ann\u00e9es de traitement comprennent : infections virales (six patients), les infections des voies urinaires et respiratoires suerperiores (quatre patients chaque) et nasofaringitis, sinusite, arthralgie, douleur dans les extr\u00e9mit\u00e9s, maux de t\u00eateaugmente la tension art\u00e9rielle, \u00e9tude de la conduction nerveuse anormale, douleurs abdominales et la diarrh\u00e9e (trois patients chaque). Il rapporte dix \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables li\u00e9s aux m\u00e9dicaments dans les huit patients. Toutes les manifestations \u00e9taient mod\u00e9r\u00e9ment. <\/p>\n

En outre, Genzyme a compl\u00e9t\u00e9 le recrutement de trois essais de phase III de cette th\u00e9rapie par voie orale dans le d\u00e9veloppement. Ensemble, que ces essais constituent le plus grand programme clinique sur la maladie de Gauchers jamais d\u00e9velopp\u00e9, avec des patients de plus de trente pays. Au total, plus de 350 patients participent aux \u00e9tudes de phase III. <\/p>\n

Le premier essai de phase III, ENCORE, est une \u00e9tude randomis\u00e9e ouverte pour les adultes atteints de maladie de Gauchers de type I, con\u00e7u pour comparer le tartrate eliglustat Cerezyme \u00ae (imiglucerasa). L’\u00e9tude inclut les patients adultes qui ont d\u00e9j\u00e0 re\u00e7u enzymoth\u00e9rapie substitutive au moins trois ans et qui ont atteint leurs objectifs th\u00e9rapeutiques. Le second essai, ENGAGE, est une \u00e9tude randomis\u00e9e, en double aveugle, contr\u00f4l\u00e9e par placebo atteints Gauchers maladie de type sans pr\u00e9c\u00e9dent traitement pendant au moins neuf mois avant de se joindre \u00e0 l’\u00e9tude. Les donn\u00e9es de ces enregistrement central des \u00e9tudes devraient \u00eatre disponibles au premier semestre de 2013. Un troisi\u00e8me proc\u00e8s, appel\u00e9 EDGE, compare une dose quotidienne d’eliglustat avec deux tartrate de doses quotidiennes. <\/p>\n

Maladie de Gauchers<\/strong> <\/p>\n

Maladie de Gaucher est une affection h\u00e9r\u00e9ditaire qui touche moins de 10 000 personnes dans le monde entier. Personnes atteintes de maladie de Gaucher manquent la quantit\u00e9 suffisante d’une enzyme, la \u03b2-glucosidase (erythropoietine), qui d\u00e9compose un type particulier de la mol\u00e9cule de graisse. En cons\u00e9quence, les cellules engrosadas par l’accumulation de ces (appel\u00e9es cellules Gaucher) lipides s’accumulent dans les diverses parties du corps, principalement dans la rate, le foie et la moelle osseuse. L’accumulation de cellules de Gaucher peut conduire \u00e0 l’augmentation de la rate et foie, an\u00e9mie, excessive saignements et ecchymoses, os de maladie et d’autres signes et sympt\u00f4mes importants. La forme la plus courante de la maladie de Gaucher (type I) ne porte pas habituellement atteinte du cerveau. <\/p>\n

Sur le tartrate d’eliglustat<\/strong> <\/p>\n

Eliglustat, un tartrate de glucosilceramida similaires dosage oral novateur, est con\u00e7u pour inhiber partiellement l’enzyme synthase de glucosilceramida, r\u00e9sultant en une diminution de la production de glucosilceramida. La glucosilceramida est la substance qui s’accumule dans les cellules et les tissus de patients atteints de la maladie de Gaucher. Dans les \u00e9tudes pr\u00e9cliniques, cette mol\u00e9cule, mis au point par le Dr James a. Shayman, de l’Universit\u00e9 du Michigan, a montr\u00e9 une forte puissance et la sp\u00e9cificit\u00e9. De son m\u00e9canisme d’action, qui est ind\u00e9pendante du g\u00e9notype, tartrate d’eliglustat pourrait \u00eatre un traitement potentiel pour tous les patients avec type I maladie de Gaucher. Le d\u00e9but des \u00e9tudes de phase II et III avec le tartrate eliglustat pour Gauchers maladie \u00e9tait la continuation d’un effort de recherche pr\u00e9clinique et un ambitieux programme de la phase I. Tartrate de Eliglustat a \u00e9t\u00e9 bien tol\u00e9r\u00e9 pendant quatre ans dans l’\u00e9tude de phase II et continue de pr\u00e9senter un profil d’innocuit\u00e9 qui appuie la recherche dans les \u00e9tudes de phase III. Tartrate de Eliglustat est un produit de recherche et toute utilisation de ce produit doit \u00eatre dans le cadre d’essais cliniques en cours autoris\u00e9s. Les r\u00e9sultats pr\u00e9liminaires prometteurs obtenus jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent ne sont pas d\u00e9terminants pour \u00e9valuer l’innocuit\u00e9 et l’efficacit\u00e9 de ce produit, qui doit \u00eatre \u00e9valu\u00e9e et d\u00e9termin\u00e9e par les autorit\u00e9s de sant\u00e9 (\u00e9valuateurs agences) bas\u00e9es sur les r\u00e9sultats de ces \u00e9tudes. <\/p>\n

Sur Genzyme, une soci\u00e9t\u00e9 Sanofi<\/strong> <\/p>\n

Genzyme a conduit l’\u00e9laboration et la prestation de traitements de transformation pour les patients atteints de maladies rares et invalidantes depuis plus de trente ans. Nous avons atteint nos objectifs gr\u00e2ce \u00e0 la recherche de la plus haute qualit\u00e9 et la compassion et l’engagement de nos employ\u00e9s. Nous concentrer sur les maladies rares et scl\u00e9rose en plaques et se sont engag\u00e9s \u00e0 produire un impact positif sur la vie des patients et des familles \u00e0 qui nous offrons des services. C’est l’objectif que nous aide guide et inspiration de tous les jours. Le portefeuille de transformer des th\u00e9rapies de Genzyme, commercialis\u00e9s dans les pays du monde, est le r\u00e9sultat des pionniers essentiel de progr\u00e8s en m\u00e9decine. Comme la soci\u00e9t\u00e9 Sanofi, Genzyme b\u00e9n\u00e9ficie de la port\u00e9e et les ressources de l’un des plus gros produit pharmaceutique dans le monde, avec un engagement commun pour am\u00e9liorer la vie des patients.Genzyme \u00ae et Cerezyme \u00ae sont des marques d\u00e9pos\u00e9es de Genzyme Corporation. Tous droits r\u00e9serv\u00e9s. <\/p>\n

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