{"id":7352,"date":"2013-01-31T06:35:45","date_gmt":"2013-01-31T06:35:45","guid":{"rendered":null},"modified":"-0001-11-30T00:00:00","modified_gmt":"-0001-11-30T00:00:00","slug":"commissioning-of-a-european-project-for-the-treatment-of-patients-with-fanconis-anemia-through-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.best-dentist-dentistry.com\/fr\/commissioning-of-a-european-project-for-the-treatment-of-patients-with-fanconis-anemia-through-gene-therapy\/7352","title":{"rendered":"Mise en service dun projet europ\u00e9en pour le traitement des patients atteints dan\u00e9mie de Fanconi par th\u00e9rapie g\u00e9nique."},"content":{"rendered":"

Mise en \u0153uvre d’un projet europ\u00e9en pour le traitement des patients atteints d’an\u00e9mie de Fanconi par th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/strong><\/p>\n

-28 janvier a commenc\u00e9 son voyage un projet financ\u00e9 par le 7e programme-cadre de l’Union europ\u00e9enne Programme pour patients h\u00e9matologiques avec traitement de l’an\u00e9mie de Fanconi <\/p>\n

-EUROFANCOLEN correspond au nom du consortium europ\u00e9en qui sert \u00e0 d\u00e9velopper ce projet, ce consortium r\u00e9unira des experts dans la recherche et le traitement de l’an\u00e9mie de Fanconi. Le Consortium sera coordonn\u00e9 par le Dr Juan a. Bueren, CIEMAT et chercheur du centre de recherche biom\u00e9dicale au r\u00e9seau pour les maladies rares (CIBERER) <\/p>\n

Madrid, janvier 2013 –<\/strong> lundi 28 janvier, a commenc\u00e9 un nouveau projet financ\u00e9 par le 7e programme-cadre de l’Union europ\u00e9enne pour le traitement du probl\u00e8me h\u00e9matologique des patients atteints d’an\u00e9mie de Fanconi par correction programme l’anomalie g\u00e9n\u00e9tique dans les cellules souches de la moelle osseuse des patients. Le projet n’a pas mis en place gr\u00e2ce \u00e0 l’effort a pass\u00e9 plus de dix ans de recherche pr\u00e9clinique et clinique. <\/p>\n

Pour la r\u00e9alisation de ce projet a \u00e9t\u00e9 mis en place un Consortium europ\u00e9en (EUROFANCOLEN) entre les experts scientifiques dans la recherche et le traitement de l’an\u00e9mie de Fanconi et en th\u00e9rapie g\u00e9nique pour d’autres maladies. Dans les essais cliniques afin d’\u00e9laborer des nouveaux m\u00e9dicaments servira \u00e0 faciliter la collecte d’un grand nombre de cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques (responsable de la formation de globules rouges) des patients. <\/p>\n

Dans un deuxi\u00e8me temps, ces cellules seront expos\u00e9s aux vecteurs lentivirales, virus modifi\u00e9s qui vibrent le g\u00e8ne th\u00e9rapeutique appel\u00e9 H\u00c9MATOPOIETIQUES afin de faciliter la correction de l’anomalie g\u00e9n\u00e9tique de la dur\u00e9e de vie de ces cellules souches. Cette strat\u00e9gie th\u00e9rapeutique a d\u00e9j\u00e0 \u00e9t\u00e9 utilis\u00e9e avec succ\u00e8s par des chercheurs dans ce consortium chez les patients atteints de d\u00e9ficits immunitaires cong\u00e9nitaux ou de \u03b2-thalass\u00e9mie. Puisque le nouveau g\u00e8ne, de la famille du vecteur de transfert de lentivirus, font preuve d’une plus grande s\u00e9curit\u00e9 et vecteurs d’efficacit\u00e9 qu’auparavant, la plupart des essais cliniques de th\u00e9rapie g\u00e9nique qui sont utilis\u00e9s en cours maintenant cette nouvelle famille de vecteurs. <\/p>\n

La mise en place du consortium europ\u00e9en de EUROFANCOLEN est pr\u00e9c\u00e9d\u00e9e d’une initiative espagnole, financ\u00e9e par le minist\u00e8re de la sant\u00e9, services sociaux et l’\u00e9galit\u00e9, pour le traitement de l’an\u00e9mie de Fanconi par th\u00e9rapie g\u00e9nique. <\/p>\n

EUROFANCOLEN est coordonn\u00e9 par le Dr John a. Beuren, du centre de recherche sur l’\u00e9nergie, environnementale et technologie (CIEMAT) et CIBER des maladies rares (CIBERER) et les \u00e9quipes suivantes de chercheurs fondamentaux et cliniques : <\/p>\n

Dr Juan A. Bueren. CIEMAT\/CIBERER (fr). <\/p>\n

DRA. Marina Cavazzana-Calvo. H\u00f4pital Necker (Fr). <\/p>\n

Dr Adrian Thrasher. University College London Institute de la sant\u00e9 des enfants et de Great Ormond Street Hospital NHS Trust (Royaume-Uni). <\/p>\n

M. Juli\u00e1n Sevilla. Hospital Infantil Universitario Ni\u00f1o Jes\u00fas (Es). <\/p>\n

DRA. Jour de Cristina de Heredia. L’H\u00f4pital Vall de ’ H\u00e9bron (fr). <\/p>\n

DRA. Anne Galy. G\u00c9N\u00c9THON (Fr). <\/p>\n

Dr Jean Soulier. L’h\u00f4pital Saint Louis et l’Universit\u00e9 Paris (Fr). <\/p>\n

M. Jordi Surrall\u00e9s University autonome Barcelone\/CIBERER (fr). <\/p>\n

Dr Tobias Paprotka. GATC Biotech AG (Ger). <\/p>\n

Dr Manfred Schmidt. Centre de recherche allemand contre le Cancer. DKFZ\/NCT (Ger). <\/p>\n

D. Mario Romero. IDETRA (fr). <\/p>\n

Tout comme les conseillers scientifiques du projet Dr. Eliane Gluckman de l’h\u00f4pital Saint-Louis \u00e0 Paris, qui a effectu\u00e9 la premi\u00e8re greffe de sang de cordon ombilical, pr\u00e9cis\u00e9ment dans un patient pr\u00e9sentant une an\u00e9mie de Fanconi, et Dr Jakub Tolar, de la Fondation de recherche an\u00e9mie de Fanconi (FARF) et les enfants ’ s h\u00f4pital du Minnesota, un des h\u00f4pitaux dans une plus grande exp\u00e9rience dans le traitement des patients atteints de cette maladie. <\/p>\n

La pr\u00e9sentation publique du projet a \u00e9t\u00e9 r\u00e9alis\u00e9e le lundi 28 janvier, \u00e0 15 h, \u00e0 l’Auditorium de la CIEMAT (Avenida Complutense 22. (28040 Madrid). La loi a compt\u00e9 avec la participation de : Ram\u00f3n Gavela (directeur-g\u00e9n\u00e9ral adjoint du CIEMAT, Madrid, Espagne), Eliane Gluckman (h\u00f4pital de Saint Louis, Paris, France), Marina Cavazzana (h\u00f4pital Necker, Paris, France), Adrian Thrasher (University College London, Royaume Uni), Fulvio Mavilio (directeur Cient\u00edfico de G\u00e9n\u00e9thon, France) et Juan Bueren (CIEMAT\/CIBERER(, Madrid, Espagne). <\/p>\n

Sommaire de la proyecto :<\/strong> <\/p>\n

L’an\u00e9mie de Fanconi est une maladie h\u00e9r\u00e9ditaire grave caract\u00e9ris\u00e9e par l’insuffisance de la moelle osseuse, une augmentation de la susceptibilit\u00e9 au cancer et de malformations cong\u00e9nitales. La greffe allog\u00e9nique (qui provient d’autres personnes) cellules h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques tige est actuellement le traitement uniquement pour des manifestations h\u00e9matologiques de la maladie, bien qu’il soit souvent associ\u00e9 \u00e0 des complications de l’immunosuppression et l’aplasie m\u00e9dullaire (diminution de l’activit\u00e9 de la moelle osseuse) du patient, la soi-disant maladie du greffon contre l’h\u00f4te (un rejet des cellules du r\u00e9cepteur) et \u00e0 une augmentation \u00e0 long terme de l’incidence du carcinome spinocellulaire, un certain type de cancer \u00e9pith\u00e9lial. <\/p>\n

Les difficult\u00e9s \u00e0 obtenir un nombre suffisant de cellules souches provenant de patients atteints d’an\u00e9mie de Fanconi et l’utilisation de protocoles inefficaces pour transf\u00e9rer l’ADN (protocoles de transduction sous-optimal) ont jusqu’\u00e0 pr\u00e9sent limit\u00e9 le succ\u00e8s des essais cliniques de th\u00e9rapie g\u00e9nique chez les patients atteints de la maladie. <\/p>\n

L’approche de th\u00e9rapie g\u00e9nique innovant propos\u00e9 par EUROFANCOLEN implique l’utilisation de deux r\u00e9centes innovations biotechnologiques. D’une part, la d\u00e9couverte de nouveaux m\u00e9dicaments avec une puissante activit\u00e9 de mobilisation proviennent des cellules de la moelle osseuse dans le sang p\u00e9riph\u00e9rique. En revanche, l’\u00e9laboration d’un nouveau vecteur lentiviral par les membres de ce consortium, approuv\u00e9 par la Commission europ\u00e9enne en d\u00e9cembre 2010 comme un nouveau m\u00e9dicament orphelin ; en d’autres termes, ayant un impact sur une faible proportion de la population, pour les patients atteints d’an\u00e9mie de Fanconi. <\/p>\n

Par cons\u00e9quent, l’objectif principal de ce projet est le d\u00e9veloppement d’un coffre-fort et protocole de th\u00e9rapie g\u00e9nique efficace pour les patients souffrant d’an\u00e9mie de Fanconi du sous-type aux questions les plus fr\u00e9quentes chez ces patients, par le biais de la correction g\u00e9n\u00e9tique de leur d\u00e9j\u00e0 mobilis\u00e9 h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tique des cellules souches dans le sang p\u00e9riph\u00e9rique. <\/p>\n

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