{"id":7410,"date":"2013-02-03T06:36:32","date_gmt":"2013-02-03T06:36:32","guid":{"rendered":null},"modified":"-0001-11-30T00:00:00","modified_gmt":"-0001-11-30T00:00:00","slug":"setting-up-of-a-european-project-for-the-treatment-of-patients-with-fanconis-anemia-through-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.best-dentist-dentistry.com\/fr\/setting-up-of-a-european-project-for-the-treatment-of-patients-with-fanconis-anemia-through-gene-therapy\/7410","title":{"rendered":"Mise en place dun projet europ\u00e9en pour le traitement des patients atteints dan\u00e9mie de Fanconi par le biais de la th\u00e9rapie g\u00e9nique."},"content":{"rendered":"<p><strong>Mise en \u0153uvre d&rsquo;un projet europ\u00e9en pour le traitement des patients atteints d&rsquo;an\u00e9mie de Fanconi par th\u00e9rapie g\u00e9nique.<\/strong><\/p>\n<p> <font size=\"2\"> -28 janvier a commenc\u00e9 son parcours un projet financ\u00e9 par le septi\u00e8me programme-cadre des patients de l&rsquo;Union europ\u00e9enne d&rsquo;h\u00e9matologie avec traitement de l&rsquo;an\u00e9mie de Fanconi <\/p>\n<p>-EUROFANCOLEN est le nom du consortium europ\u00e9en qui d\u00e9veloppera ce projet ; ce consortium rassemblera des experts dans la recherche et le traitement de l&rsquo;an\u00e9mie de Fanconi. Le Consortium sera coordonn\u00e9 par le Dr. Juan a. Bueren, CIEMAT et chercheur du Centre pour la recherche biom\u00e9dicale dans le r\u00e9seau des maladies rares (CIBERER) <\/p>\n<p> <strong>Madrid, janvier 2013 &#8211;<\/strong> lundi 28 janvier, a commenc\u00e9 un nouveau projet financ\u00e9 par le 7e programme-cadre de l&rsquo;Union europ\u00e9enne pour le traitement du probl\u00e8me h\u00e9matologique des patients atteints d&rsquo;an\u00e9mie de Fanconi par correction programme de l&rsquo;anomalie g\u00e9n\u00e9tique dans les cellules souches de la moelle osseuse de ces patients. Le projet a \u00e9chou\u00e9 \u00e0 obtenir en cours gr\u00e2ce \u00e0 l&rsquo;effort depuis plus de dix ans de recherche pr\u00e9clinique et clinique. <\/p>\n<p>Pour la mise en \u0153uvre de ce projet a \u00e9t\u00e9 mis en place un Consortium europ\u00e9en (EUROFANCOLEN) entre les experts scientifiques dans la recherche et le traitement de l&rsquo;an\u00e9mie de Fanconi et en th\u00e9rapie g\u00e9nique pour d&rsquo;autres maladies. Dans les essais cliniques pour d\u00e9velopper nouveaux m\u00e9dicaments serviront \u00e0 faciliter la collecte d&rsquo;un grand nombre de cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques (responsable de la formation des cellules sanguines) des patients. <\/p>\n<p>Dans une deuxi\u00e8me phase, ces cellules seront expos\u00e9s \u00e0 des vecteurs LENTIVIRAUX, mis \u00e0 jour le virus qui portent le g\u00e8ne th\u00e9rapeutique appel\u00e9 FANCA, afin de faciliter la correction de l&rsquo;anomalie g\u00e9n\u00e9tique de la dur\u00e9e de vie de ces cellules souches. Cette approche th\u00e9rapeutique a \u00e9t\u00e9 d\u00e9j\u00e0 utilis\u00e9e avec succ\u00e8s par des chercheurs de ce consortium chez les patients atteints de d\u00e9ficits immunitaires cong\u00e9nitaux ou \u03b2-thalass\u00e9mie. Puisque le nouveau g\u00e8ne, de la famille du vecteur de transfert de lentivirus, affichent une plus grande s\u00e9curit\u00e9 et efficacit\u00e9 que les vecteurs utilis\u00e9s pr\u00e9c\u00e9demment, plus cliniques de th\u00e9rapie g\u00e9nique qui obtiennent en cours aujourd&rsquo;hui utilisent cette nouvelle famille de vecteurs. <\/p>\n<p>La mise en place de la EUROFANCOLEN Consortium europ\u00e9en est pr\u00e9c\u00e9d\u00e9e d&rsquo;une initiative espagnole, financ\u00e9e par le minist\u00e8re de la sant\u00e9, services sociaux et l&rsquo;\u00e9galit\u00e9, pour le traitement de l&rsquo;an\u00e9mie de Fanconi par th\u00e9rapie g\u00e9nique. <\/p>\n<p>EUROFANCOLEN est coordonn\u00e9 par le Dr John a. Bueren, du Centro de Investigaciones Energ\u00e9ticas, environnement et technologies (CIEMAT) et les maladies rares (CIBERER), et la Cyber participer les \u00e9quipes suivantes de chercheurs fondamentaux et cliniques : <\/p>\n<p> Dr Juan A. Bueren. CIEMAT\/CIBERER (s). <\/p>\n<p>DRA. Marina certain-Calvo. L&rsquo;h\u00f4pital Necker (Fr). <\/p>\n<p>Dr Adrian Thrasher. University College London Institute of Child Health and Great Ormond Street Hospital NHS Trust (UK). <\/p>\n<p>Dr Julian S\u00e9ville. Enfant de l&rsquo;h\u00f4pital d&rsquo;universitaire pour enfants Jesus (s). <\/p>\n<p>DRA. Jour de Cristina de Heredia. L&rsquo;h\u00f4pital Vall de &#8217; H\u00e9bron (s). <\/p>\n<p>DRA. Anne Galy. G\u00c9N\u00c9THON (Fr). <\/p>\n<p>Dr Jean Soulier. L&rsquo;h\u00f4pital Saint Louis et l&rsquo;Universit\u00e9 Paris (Fr). <\/p>\n<p>Dr Jordi Surrall\u00e9s University autonome Barcelone\/CIBERER (s). <\/p>\n<p>Dr Tobias Paprotka. GATC Biotech AG (Ger). <\/p>\n<p>Dr. Manfred Schmidt. Centre de recherche allemand du Cancer. DKFZ\/NCT (Ger). <\/p>\n<p>D. Mario Romero. IDETRA (s). <\/p>\n<p>Comme les conseillers scientifiques du projet sont Dr. Eliane Gluckman de l&rsquo;h\u00f4pital Saint-Louis \u00e0 Paris, qui a r\u00e9alis\u00e9 la premi\u00e8re greffe de sang de cordon ombilical, pr\u00e9cis\u00e9ment chez un patient pr\u00e9sentant une an\u00e9mie de Fanconi, et Dr Jakub Tolar, de la Fondation de recherche Fanconi an\u00e9mie (FARF) et les enfants &#8217; s h\u00f4pital du Minnesota, un des h\u00f4pitaux dans une plus grande exp\u00e9rience dans le traitement des patients atteints de cette maladie. <\/p>\n<p>La pr\u00e9sentation publique du projet a \u00e9t\u00e9 effectu\u00e9e le lundi 28 janvier, \u00e0 15 h, \u00e0 l&rsquo;Auditorium de la CIEMAT (Avenida Complutense 22. (28040 Madrid). L&rsquo;\u00e9v\u00e9nement a \u00e9t\u00e9 l&rsquo;intervention de : Eliane Gluckman (h\u00f4pital Saint Louis, Paris, France), Marina Cavazzana (h\u00f4pital Necker, Paris, France), Adrian Thrasher (University College London, United Kingdom), Fulvio Mavilio (directeur Cient\u00edfico de G\u00e9n\u00e9thon, France) et Juan Bueren (CIEMAT\/CIBERER, Ram\u00f3n Gavela (directeur g\u00e9n\u00e9ral adjoint du CIEMAT, Madrid, Espagne)(, Madrid, Espagne). <\/p>\n<p><strong>Sommaire de la proyecto :<\/strong> <\/p>\n<p>L&rsquo;an\u00e9mie de Fanconi est une maladie h\u00e9r\u00e9ditaire grave caract\u00e9ris\u00e9e par l&rsquo;incapacit\u00e9 de la moelle osseuse, une augmentation de la susceptibilit\u00e9 au cancer et des malformations cong\u00e9nitales. La greffe allog\u00e9nique (qui proviennent d&rsquo;autres personnes) les souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques cellules est actuellement le traitement uniquement pour des manifestations h\u00e9matologiques de la maladie, bien qu&rsquo;il soit souvent associ\u00e9e \u00e0 des complications de l&rsquo;immunosuppression et aplasie m\u00e9dullaire (diminution de l&rsquo;activit\u00e9 de la moelle osseuse) du patient, \u00e0 la soi-disant maladie du greffon contre l&rsquo;h\u00f4te (un rejet vers les cellules de r\u00e9cepteur) et une augmentation \u00e0 long terme de l&rsquo;incidence du carcinome \u00e9pidermo\u00efde, un certain type de cancer \u00e9pith\u00e9lial. <\/p>\n<p>Difficult\u00e9s \u00e0 obtenir un nombre suffisant de cellules souches provenant de patients atteints d&rsquo;an\u00e9mie de Fanconi et l&rsquo;utilisation de certains protocoles efficaces pour transf\u00e9rer l&rsquo;ADN (protocoles de transduction sous-optimal) ont jusqu&rsquo;\u00e0 pr\u00e9sent limit\u00e9 le succ\u00e8s des essais cliniques de th\u00e9rapie g\u00e9nique chez des patients atteints de la maladie. <\/p>\n<p>L&rsquo;approche de th\u00e9rapie g\u00e9nique novateur propos\u00e9 par EUROFANCOLEN implique l&rsquo;utilisation de deux r\u00e9centes innovations biotechnologiques. D&rsquo;une part, la d\u00e9couverte de nouveaux m\u00e9dicaments avec une puissante activit\u00e9 de mobiliser proviennent des cellules de la moelle osseuse dans le sang p\u00e9riph\u00e9rique. En revanche, le d\u00e9veloppement d&rsquo;un nouveau vecteur lentiviral par les membres de ce consortium, approuv\u00e9 par la Commission europ\u00e9enne en d\u00e9cembre 2010 comme un nouveau m\u00e9dicament orphelin ; c&rsquo;est-\u00e0-dire, affectant une faible proportion de la population, pour les patients atteints d&rsquo;an\u00e9mie de Fanconi. <\/p>\n<p>Par cons\u00e9quent, l&rsquo;objectif principal de ce projet est l&rsquo;\u00e9laboration d&rsquo;un protocole de th\u00e9rapie g\u00e9nique s\u00fbrs et efficaces pour les patients atteints d&rsquo;an\u00e9mie de Fanconi du sous-type A, la plus fr\u00e9quente chez ces patients, la correction g\u00e9n\u00e9tique de leurs d\u00e9j\u00e0 mobilis\u00e9s les cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques dans le sang p\u00e9riph\u00e9rique. <\/p>\n<p><\/font><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Mise en \u0153uvre d&rsquo;un projet europ\u00e9en pour le traitement des patients atteints d&rsquo;an\u00e9mie de Fanconi par th\u00e9rapie g\u00e9nique. -28 janvier a commenc\u00e9 son parcours un projet financ\u00e9 par le septi\u00e8me programme-cadre des patients de l&rsquo;Union europ\u00e9enne d&rsquo;h\u00e9matologie avec traitement de l&rsquo;an\u00e9mie de Fanconi -EUROFANCOLEN est le nom du consortium europ\u00e9en qui d\u00e9veloppera ce projet ; [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[3],"tags":[17412],"class_list":["post-7410","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-general","tag-disability","et-doesnt-have-format-content","et_post_format-et-post-format-standard"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.best-dentist-dentistry.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7410","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.best-dentist-dentistry.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.best-dentist-dentistry.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.best-dentist-dentistry.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.best-dentist-dentistry.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=7410"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.best-dentist-dentistry.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7410\/revisions"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.best-dentist-dentistry.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=7410"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.best-dentist-dentistry.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=7410"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.best-dentist-dentistry.com\/fr\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=7410"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}