Londen (Reuters) – Europese regelgevers aanbevolen de

goedkeuring van de eerste drug op basis van de therapie van het gen van de

Westerse wereld, na het verwerpen van het bij drie vorige gelegenheden

op wat een belangrijke stap is voorwaarts voor het nieuwe veld van

medische technologie.

Meer dan 20 jaar na de eerste experimenten met de

innovatieve methode van herstel van defecte genen, de

wetenschappelijke en farmacologische bedrijven nog steeds problemen ondervindt

voor het uitvoeren van gene therapie praktijk.

Besluit op vrijdag door het Europees Agentschap voor

Drugs (AWS voor haar afkorting in het Engels) is een overwinning voor

het laboratorium dat geneeskunde, klein produceert

biotechnologie Nederlandse uniQure, en een mogelijkheid van het leven voor

patiënten met de ultra zeldzame genetische aandoening tekort aan

lipoproteïne lipase (DLPL).

Echter te laat voor de investeerders van de

vorige eigenaar van de drug, Amsterdam moleculaire handtekening

(AMT) Therapeutics.

Na de eerste voorschrift Glybera, afwijzingen AMT was

verworven in April door de vennootschap uniQure omdat niet langer

zouden kunnen worden gefinancierd in de openbare markten.

Patiënten met DLPL zijn niet in staat van omgaan met de

deeltjes van vet in uw bloed plasma en angst eten een

standaard maaltijd omdat het hen aan acute ontsteking van veroorzaken kan de

alvleesklier.

De aandoening die wordt geschat op niet meer dan een of twee van invloed zijn op

personen per miljoen, it kan leiden tot acute pancreatitis en dood.

Verkrijgen van goedkeuring voor Glybera met name is een

uitdaging omdat het bedrijf kon alleen de test op 27

patiënten in klinische proeven vanwege de zeldzaamheid van de

voorwaarde.

In dat weinig bewijs het Agentschap gebaseerd zijn

terughoudendheid eerste goed te keuren van de drug.

Maar het stuurprogramma gebaseerd in Londen zei dat nu

aanvaard dat er een voldoende voordeel te rechtvaardigen de

groen licht voor de meest getroffen door de aandoening patiënten met

de voorwaarde dat die die de therapie ontvangt blijven

gecontroleerd.

Potentieel voor gentherapie

“Deze goedkeuring ontsluit het potentieel van de therapie

“

genetische omdat het zowel het eerste deel van het EMA en

FDA (voedsel en drugs-Amerikaanse regering

Verenigde) “, zei in een interview de CEO van

“

uniQure, Jorn Aldag.

Het idee voor de behandeling van ziekten ter vervanging van genen

defecte met een goed functionerende verkregen krediet kopie in

1990, met het succes van de eerste klinische tests van de

de therapie van het gen in de wereld tegen een zeldzame aandoening genaamd

syndroom van strenge gecombineerde immunodeficiency (SCID).

Het veld vervolgens geleden een grote tegenslag toen een

Arizona tiener stierf in een experiment met therapie

gen in 1999 en twee Franse met SCID kinderen ontwikkeld

leukemie in 2002.

In China, Shenzhen SiBiono GeneTech behaalde in 2003

goedkeuring voor een geneesmiddel op basis van de therapie van het gen voor

kanker van het hoofd en de nek, maar tot nu toe niet hebben

goedgekeurde producten van dit type, in Europa of in Staten

Verenigd.

Meer onlangs, enkele grote farmaceutische bedrijven

het gebied van gentherapie hebben ook uitgelegd.

GlaxoSmithKline, bijvoorbeeld, een overeenkomst in 2010 met

Italiaanse onderzoekers te ontwikkelen van een therapie tegen de

SCID.

UniQure bereidt zich nu voor orders van indienen

goedkeuring van Glybera in de Verenigde Staten, Canada en anderen

markten.